L’IA dynamise l’industrie pharmaceutique
Le développement de médicaments est notoirement semé d’échecs. Seule une molécule sur dix qui fait l’objet d’essais sur l’homme parvient réellement sur le marché. Transformer une découverte prometteuse en médicament prend en moyenne dix à quinze ans, ce qui coûte environ 2,8 milliards de dollars pour chaque médicament réussi.
L’expiration des brevets complique encore la situation : lorsqu’un médicament perd son exclusivité, la rentabilité s’effondre. D’où la pression constante pour identifier le prochain « blockbuster ».
L’entrée de l’IA générative dans la découverte de médicaments
Dans ce contexte, l’intelligence artificielle générative entre en scène, adoptée à un rythme impressionnant par l’industrie pharmaceutique. En analysant d’énormes ensembles de données biologiques, les systèmes d’IA peuvent identifier des protéines cibles prometteuses et suggérer de nouvelles molécules capables de s’y lier.
Ces outils peuvent prédire la puissance et les effets toxiques des candidats avant même qu’un laboratoire ne s’implique. L’IA aide également dans les essais cliniques, en analysant les dossiers de santé pour identifier les patients les plus aptes à répondre aux nouvelles thérapies. Il est encore tôt, mais les signes sont encourageants : de meilleurs médicaments, des processus plus efficaces et une concurrence accrue.
Premiers succès et milliards d’économies
Les molécules conçues avec l’IA affichent un taux de réussite de 80 à 90 % dès les premières étapes des tests de sécurité, contre une moyenne historique de 40 à 65 %. Même s’il reste à voir si cet avantage s’étendra aux étapes ultérieures, un modèle suggère que des améliorations précoces pourraient augmenter le taux de réussite global de 5 à 10 % à 9 à 18 %.
L’IA est également utilisée pour optimiser les activités : de la documentation clinique aux ressources humaines. Deuxième McKinseyl’adoption complète pourrait générer entre 60 et 110 milliards de dollars de valeur ajoutée par an pour l’industrie.
Nouveaux modèles biologiques et héritage d’AlphaFold
Le progrès technologique promet de nouveaux progrès. De nouveaux modèles émergent pour comprendre des aspects complexes de la biologie. Il y a quelques années, AlphaFold a résolu le problème de la prédiction de la structure des protéines. Des défis encore plus complexes, tels que le fonctionnement des membranes cellulaires, pourraient être surmontés à l’avenir.
Startups, big tech et alliances stratégiques
L’IA modifie déjà la structure de l’industrie. Une nouvelle génération de startups biotechnologiques « AI-native », notamment aux États-Unis et en Chine, est en train d’émerger. Les grandes sociétés pharmaceutiques nouent des alliances à la fois avec ces sociétés et avec des géants technologiques tels qu'Amazon, Google, Microsoft et Nvidia.
Isomorphic Labs, spin-off de Google DeepMind, travaille à la conception de molécules thérapeutiques entièrement « in silico ». Nvidia a développé une plateforme d'IA générative pour la découverte de médicaments et a collaboré en octobre dernier avec Eli Lilly pour construire le supercalculateur le plus puissant jamais dédié à ce domaine.
Qui captera la valeur de l’innovation ?
Une part croissante de la valeur de la découverte de médicaments pourrait se retrouver entre les mains des grandes technologies. Pour l’instant, les sociétés pharmaceutiques conservent des avantages décisifs : d’énormes quantités de données, une expertise scientifique et une longue expérience réglementaire. Mais à mesure que la biologie devient un problème de plus en plus informatique, ces avantages pourraient s’éroder.
À l’avenir, l’industrie pharmaceutique devra peut-être « acheter » des compétences en IA, comme elle achète aujourd’hui des actifs en phase de démarrage auprès des biotechnologies.
Réglementation, données et brevets à repenser
Avec des processus plus efficaces, les goulots d’étranglement risquent de se déplacer vers la réglementation et l’expérimentation. Les autorités adoptent également l’IA : la FDA américaine et l’EMA européenne l’utilisent pour analyser les montagnes de données reçues.
Nous aurons besoin d’examens plus rapides et d’un plus grand partage des données des patients dans le respect de la vie privée. Les brevets pourraient également évoluer : si les coûts et les risques diminuent, les périodes d'exclusivité de 10 à 15 ans pourraient s'avérer excessives. L’IA apporte de bonnes nouvelles pour l’innovation pharmaceutique, mais nécessite un nouvel équilibre entre l’industrie, les gouvernements et les patients.
Encore une révolution : l’IA entre dans les laboratoires
Patrick Schwab n'est pas un chercheur pharmaceutique traditionnel et son laboratoire ne dispose ni d'éprouvettes ni de blouses blanches. Il travaille à King's Cross, le quartier emblématique du Londres créatif, et imagine pour GSK l'avenir de la découverte de médicaments en transférant le travail du verre vers l'ordinateur.
Son instrument, Phenformerrelie les génomes et les phénotypes pour comprendre comment les gènes provoquent des maladies et générer de nouvelles hypothèses thérapeutiques.
Les transformateurs et le cas Insilico Medicine
Insilico Medicine a été parmi les premiers à utiliser des modèles « transformateurs » pour la découverte de médicaments. En 2019, il a appliqué l’IA à la fibrose pulmonaire idiopathique, en identifiant une protéine cible et en concevant des molécules efficaces et sûres.
Le résultat, rentosertiba terminé avec succès les essais cliniques de phase intermédiaire. Le délai pour parvenir à un candidat : 18 mois, contre quatre ans et demi traditionnels. Aujourd’hui, la société a plus de 40 médicaments développés par l’IA en préparation.
Des essais cliniques plus intelligents (et virtuels)
L’IA accélère également les procès. Il permet de mieux sélectionner les patients, ce qui rend les études plus petites et plus rapides. La frontière la plus fascinante est celle des « patients synthétiques » ou jumeaux numériques, utilisés comme groupes de contrôle virtuels.
Selon une étude réalisée en 2025 par Unlearn.AI, cette approche pourrait réduire le groupe témoin de 38 % dans une étude sur la maladie de Parkinson et de 23 % dans une étude sur la maladie d'Alzheimer.
Limites actuelles et perspectives d’avenir
Tout n’est pas résolu : les protéines instables, les ARN et les structures cellulaires complexes restent difficiles à modéliser. Mais les progrès sont rapides. Des entreprises comme Recursion et Owkin entraînent l’IA sur des millions d’images cellulaires et de données cliniques à très haute résolution.
Selon Tom Clozel, PDG d'Owkin, cette capacité à découvrir ce que les humains ne peuvent pas voir rapproche l'IA d'une forme « d'intelligence générale » appliquée à la biologie.
Concurrence et évolution de l'industrie
Des entreprises comme OpenAI et Isomorphic Labs développent des systèmes capables de raisonner dans les sciences de la vie. Aujourd’hui, la collaboration domine, comme celle entre OpenAI et Moderna pour les vaccins personnalisés contre le cancer. Mais si la biologie devient de plus en plus prévisible, l’équilibre des pouvoirs pourrait changer.
Quoi qu’il en soit, l’IA a déjà profondément amélioré le secteur. S’il parvient à reproduire ses progrès initiaux lors d’essais à un stade avancé, le nombre de nouveaux médicaments sur le marché pourrait augmenter considérablement. Les implications pour la santé humaine peuvent être énormes.
